1 puan yazan GN⁺ 2025-06-16 | 1 yorum | WhatsApp'ta paylaş
  • Bir zamanlar tanı konduktan sonra hayatta kalma olasılığı çok düşük olan çocukluk çağı lösemisi, bugün Kuzey Amerika ve Avrupa’da hastaların yaklaşık %85’inin 5 yıldan uzun yaşadığı bir hastalık haline geldi
  • En yaygın tür olan akut lenfoblastik lösemide (ALL) 5 yıllık sağkalım oranı 1960’larda yaklaşık %14 iken 2010’larda %94’e yükseldi
  • Bu başarı tek bir yeni ilaçtan değil; kombine kemoterapi, risk sınıflandırması, büyük ölçekli klinik çalışmalar, genetik ve moleküler araştırmalar ile destek tedavilerinin birlikte birikmesinden doğdu
  • Akut miyeloid lösemi (AML) ALL’ye göre tedavisi daha zor olsa da, 1970’lerde %14 olan 5 yıllık sağkalım oranı bugün %60’ın üzerine çıktı
  • Yüksek gelirli ülkelerde tedavi edilebilir bir kansere yaklaşmış olsa da, birçok bölgede erken tanı ve tedaviye erişim hâlâ sağkalım farklarını belirliyor

Çocukluk çağı lösemisinde sağkalım oranı ne kadar değişti?

  • Geçmişte çocukluk çağı lösemisi çoğunlukla ölümcüldü; 1970’lerden önce tanı sonrası 5 yıllık sağkalım oranı %10’un altındaydı
  • Bugün Kuzey Amerika ve Avrupa’da hastaların yaklaşık %85’i tanıdan sonra 5 yıldan uzun yaşıyor
  • Veri kapsamı ağırlıklı olarak Kuzey Amerika ve Avrupa’dır; diğer bölgelerde de çocukluk çağı kanseri ölüm oranları düşmüş olsa da hâlâ daha yüksektir
  • ABD’de çocukluk çağı kanseri ölüm oranlarındaki düşüşte lösemideki azalma özellikle büyüktü; ölüm oranı 14 kat azaldı

Löseminin çocukluk çağı kanserlerinde neden büyük bir payı var?

  • Lösemi, kan ve kemik iliği kanseridir; olgunlaşmamış beyaz kan hücreleri kontrolsüz biçimde çoğalarak sağlıklı kan hücrelerinin yerini alır ve yorgunluk, enfeksiyon, kolay morarma veya kanama, soluk cilt gibi belirtilere yol açar
  • ABD’de lösemi, çocukluk çağı kanserleri arasında en yaygın olanıdır ve tüm çocukluk çağı kanseri vakalarının yaklaşık dörtte birini oluşturur
  • Çocukluk döneminde vücut hızla büyür ve kan hücresi üretimi yoğundur; bu nedenle kemik iliğinin sürekli yeni hücre üretmesi gerekir
    • Hücreler her bölündüğünde DNA hatası olasılığı ortaya çıkar; bölünme sayısı arttıkça bazı hataların kansere dönüşme ihtimali de artar
  • Çocukluk çağı lösemisinin iki ana türü vardır
    • ALL: Akut lenfoblastik lösemi; erken lenfoid hücrelerden başlar ve en yaygın türdür
    • AML: Akut miyeloid lösemi; diğer kan yapıcı hücrelerden başlar
  • Çocukluk çağı lösemilerinin çoğu, hızlı hücre bölünmesi sırasında doğal olarak oluşan genetik mutasyonlardan kaynaklanır; çoğu zaman doğumdan önce de ortaya çıkabilir
  • Kalıtsal mutasyonlardan kaynaklanan vakalar daha nadirdir; çeşitli çevresel maruziyetler araştırılmış olsa da tutarlı bir çevresel neden kanıtı bulunmamıştır

ALL ve AML’de sağkalımın iyileşmesi

  • Children’s Oncology Group klinik çalışma verileri, 1960’lardan bu yana on binlerce çocuğu kapsar ve bugün ABD’de lösemili çocukların yarısından fazlasını içerir
  • ALL sağkalımı en büyük iyileşmeyi gösterdi
    • 1960’larda ALL’li çocukların yalnızca yaklaşık %14’ü tanıdan sonra 5 yıldan uzun yaşıyordu
    • Tedaviyle geçici olarak iyileşseler bile çoğu nüks ediyor ve kısa süre sonra hayatını kaybediyordu
    • 2010’larda 5 yıllık sağkalım oranı %94’e yükseldi
    • Uzun dönem sağkalım analizlerinde de çocukların çoğu tanıdan 10 yıl sonra hayattaydı; ilk tedavi döneminden sonra uzun dönem sağkalım çok daha istikrarlı hale geliyor
  • AML sağkalımı da iyileşti ancak ALL kadar dramatik olmadı
    • AML, çocukluk çağı lösemi vakalarının yaklaşık %25’ini oluşturur
    • 1970’lerde 5 yıllık sağkalım oranı %14’tü; bugün ise %60’ın üzerindedir
  • Sağkalımdaki iyileşmede yoğun tedavi rejimlerinin etkisi büyüktü; tedavi hâlâ çoğu zaman yıllar süren yoğun kemoterapiyi içerir
  • Kemoterapi fiziksel ve zihinsel açıdan zorlayıcı olabilir ve uzun dönem yan etkilere yol açabilir; ancak tedavi sonrası kronik sağlık sorunları azalmış, uzun dönem sağlık da büyük ölçüde iyileşmiştir

Kemoterapi daha hassas biçimde kişiselleştirildi

  • 1940’lardan önce çocukluk çağı lösemisi tanısı alan çocuklar genellikle birkaç hafta içinde ölüyordu; mümkün olan tek tedavi palyatif bakımdı
  • İlk kemoterapi ajanlarından aminopterin ve daha sonra 6-mercaptopurine, lösemi hücrelerini kısa süreliğine ortadan kaldırabiliyordu ancak kanser neredeyse her zaman nüks ediyordu
  • 1950’lerde ve 1960’ların başında daha fazla ilaç belirlendi ve birden çok ilacın birlikte kullanıldığı kombine tedaviler denendi
  • Omurilik sıvısındaki gizli kanser hücrelerini yok etmek için beyin ve omuriliğe radyasyon uygulanıyordu; bu, merkezi sinir sisteminde kalan lösemi hücrelerinin temizlenmesine yardımcı oldu
  • 1960’lar ve 1970’lerde 2-3 yıla yayılan çok aşamalı kemoterapi ortaya çıktı
    • Tedavi; indüksiyon, konsolidasyon, gecikmiş yoğunlaştırma ve idame olmak üzere dört aşamadan oluşuyordu
    • Her aşama, lösemi hücrelerini yok etmek ve nüksü önlemek için kemoterapi ilaç kombinasyonları kullanıyordu
    • Klinik çalışmalarda %50’nin üzerinde sağkalım görüldü; Kuzey Amerika ve Avrupa’daki hastaneler benzer araştırmaları ve rejimleri benimsedi
  • 1980’lerde ve 1990’ların başında, omurilik sıvısını hedefleyen yoğun kemoterapinin beyni kraniyal radyasyon kadar koruduğu, buna karşılık uzun dönem yan etkilerinin çok daha az olduğu gösterildi
  • 1990’ların ortasında tek bir rejimin herkese uymadığı netleşti
    • Büyük ölçekli klinik çalışmalar çocukları yaş, beyaz kan hücresi sayısı ve erken genetik bilgilere göre risk gruplarına ayırdı
    • Düşük riskli gruplarda daha hafif kemoterapiyle yan etkiler azaltılabilirken, yüksek riskli gruplarda daha güçlü kemoterapiyle sağkalım olasılığı artırılabildi
  • 2000’lerin başında yaygın kullanılmaya başlayan ölçülebilir kalıntı hastalık testi, 10.000 normal hücre içinde 1 lösemi hücresini saptayabilir
    • Bu test, tedavi yoğunluğunun azaltılıp azaltılmayacağına veya ek tedaviye başlanıp başlanmayacağına karar vermek için kullanılır
  • Büyük iyileşmeler yalnızca yeni ilaçların icadından değil; mevcut ilaçların kombinasyonu, dozu, zamanlaması ve süresinin optimize edilmesinden de kaynaklandı

Büyük ölçekli iş birliği tedavi standartlarını değiştirdi

  • Çocukluk çağı lösemisi nadir bir hastalık olduğundan, tek bir hastanenin güçlü sonuçlara varacak kadar yeterli vaka toplaması zordur
  • Araştırmacılar büyük iş birliği grupları kurdu ve binlerce çocuğu araştırmalara ve klinik çalışmalara kaydederek daha güvenli ve etkili tedavi rejimlerini test etti
  • Daha sonra araştırma grupları daha büyük iş birliği yapıları altında birleşti
    • Kuzey Amerika’daki Children’s Oncology Group
    • Avrupa’daki International BFM Study Group
  • ABD’de lösemili çocukların %50’den fazlası klinik çalışmalara kayıtlıdır
  • Bu koordinasyon, tedaviler arasındaki farkları saptayan istatistiksel gücü artırdı ve hastane ile hekimlere göre değişen tutarsız tedavi uygulamalarını azaltmaya katkı sağladı
  • Klinik çalışma sonuçları daha iyi tedavi standartlarına, iyileştirilmiş kemoterapiye ve zararlı uygulamaların azaltılmasına yol açtı
  • Bir zamanlar beyin metastazlarını önlemek için yaygın kullanılan kraniyal radyasyon, bilişsel bozukluklar ve büyüme sorunları gibi ciddi uzun dönem riskler taşıyordu; bugün çoğu durumda daha düşük toksisiteli kemoterapi temelli stratejilerle değiştiriliyor

Genetik ve moleküler araştırmalar ile yeni tedaviler

  • Genetik ve moleküler araştırmalar, lösemi alt tiplerine özgü neden mutasyonlarını ortaya çıkararak tedavi yaklaşımlarını değiştirdi
  • Bu araştırmalar, hangi çocukların standart tedaviden yararlanma olasılığının yüksek olduğunu ve kimlerin daha güçlü kemoterapiye ya da farklı tedavilere ihtiyaç duyduğunu belirleyen risk sınıflandırmasına katkı sağladı
  • Belirli kanser mutasyonlarını bloke eden hedefe yönelik ilaçlar da ortaya çıktı
  • Başlıca örnek imatinib (Gleevec)’tir
    • Başlangıçta yetişkin kronik miyeloid lösemi tedavisi için geliştirildi
    • Lösemi hücrelerinin hızla çoğalmasını sağlayan mutant proteini bloke eder
    • Bu mutasyona sahip çocukların sayısı azdır; ancak geçmişte sağkalım oranları çok düşüktü ve çoğu zaman kemik iliği nakli gerekiyordu
    • 2000’lerde imatinib’in kemoterapiye eklenmesiyle sağkalım önemli ölçüde iyileşti ve birçok çocuk artık nakle ihtiyaç duymaz hale geldi
  • Son dönemde CAR-T hücre tedavisi ve antikor tedavileri dahil immünoterapiler, tedavi yaklaşımlarını değiştiriyor

Destek tedavileri sağkalımı destekledi

  • Kemoterapi, hedefe yönelik tedavi ve immünoterapinin yanı sıra destek tedavilerindeki iyileşmeler de çocukluk çağı lösemisinin tedavisinde önemli oldu
  • Kemoterapi önemli organlara zarar verebilir ve bağışıklık sistemini baskılayabilir; bu nedenle çocukları enfeksiyon, kanama ve komplikasyonlardan korumak gerekir
  • Son on yıllarda çeşitli tedaviler ve aşılar komplikasyonların önlenmesine katkıda bulundu
    • Düzenli trombosit transfüzyonları: 1970’lerden önce düşük trombosit düzeyleri, yoğun kemoterapi sırasında beyinde veya bağırsakta ölümcül kanamalara yol açıyordu; kan bankalarının trombosit konsantrelerini oda sıcaklığında toplayıp saklayabilir hale gelmesiyle günlük transfüzyonlar uygulanabilir oldu ve ölümler azaldı
    • Antibiyotikler, antifungaller ve antiviraller: Kemoterapi sırasında erken ölümlerin başlıca nedeni olan enfeksiyonları önlemek ve tedavi etmek için kullanılır; son dönemde daha fazla tedavi onaylanarak standart bakıma eklendi
    • Aşıların yaygınlaşması: Pnömokok hastalığı, suçiçeği, rotavirüs gibi hastalıklara karşı aşılar, kanseri olan çocuklarda yaygın fakat ciddi olabilecek enfeksiyonları önlemeye yardımcı olur
    • Bazı aşılar hastanın kendisine önerilirken, bazıları enfeksiyon bulaşma riskini azaltmak için aile üyelerine ve bakım verenlere önerilir
    • Kök hücre nakli: Hâlâ en zor vakalarda kullanılır; geçmişteki tüm vücut radyasyonu ve kişinin kendi hücrelerinin geri verilmesi yerine günümüzde genellikle yüksek doz kemoterapi ve başka bir donörden alınan kök hücreler kullanılır

Kalan zorluklar ve dünya genelinde erişim

  • Bugün yüksek gelirli ülkelerde aileler için çocukluk çağı lösemisi tanısı artık geçmişte olduğu gibi doğrudan ölüm anlamına gelmiyor
  • Pek çok çocuk hayatta kalıyor, tedavisini tamamlıyor, okula dönüyor ve daha uzun, daha sağlıklı bir yaşam bekleyebiliyor
  • Tedavi deneyimi hâlâ çok zordur
    • Hastane ziyaretleri, güçlü yan etkiler ve uzun süren belirsizlik büyük bir duygusal yük oluşturur
    • Tüm çocuklar tamamen iyileşmez
    • Tedavinin uzun dönem riskleri de sürse de azalmıştır
  • Çocukluk çağı lösemisi, onlarca yıl içinde çocukların en korkulan hastalıklarından birinden en tedavi edilebilir kanserlerden birine dönüştü
  • Sıradaki görev, bu ilerlemenin tüm bölgelerdeki çocuklara ulaşmasını sağlamaktır
    • Birçok bölgede zamanında tanı ve tedaviye erişim hâlâ sınırlıdır
    • Dünya genelinde erişimin genişletilmesi, her çocuğa uzun bir yaşam şansı vermek için gereklidir

1 yorum

 
GN⁺ 2025-06-16
Hacker News yorumları
  • Oğluma 2020’de B-ALL(RUNX1) tanısı kondu.
    Bugün burada Babalar Günü olduğu için fazla derine inmek istemiyorum, ama şu anda hayatta ve sağlıklı. İki yılı biraz aşkın süre önce tedavinin bittiğini simgeleyen zili çaldı.
    Burada bahsedilen Children’s Oncology Group çalışmasına kayıtlı ve erkek hastalara özgü deneysel bir tedavi değişikliği de aldı.
    Oğlum tedaviye başladığında protokol, testislerin kanser için bir rezervuar olabileceği varsayımı nedeniyle erkek çocuklara yaklaşık 6 ay ek tedavi uygulanmasını içeriyordu. Ancak veriler bu varsayımın büyük olasılıkla doğru olmadığını ve daha uzun kemoterapinin bedelinin geriye kalan riskten daha kötü göründüğünü gösteriyor.
    Şanslıydık; erken tanıdan her kan tahlili sonucuna kadar mümkün olan her “en iyi senaryo” gerçekleşti. Bu deneyimle ilgili HN’de bıraktığım yorumların çoğu gömülüp gitti, ama bu konuda epey konuştum.

    • Bugün bu yorumu çok düşüneceğim gibi geliyor. “Düşüncelerimiz ve dualarımız” anlamında değil; insanlığın birlikte böyle gerçekten değerli işler yapabildiği gerçeği beni çok mutlu ve gururlu kıldığı için. Benim uydurduğum bu derme çatma baba bayramında düşünmek istediğim şey tam da bu.
    • Çocukken ALL kemoterapisi aldım ve yukarıda anlatılan nedenle erkek olduğum için neredeyse bir yıl daha tedavi görmek zorunda kaldım.
      Benden önceki erkek çocuklar, kanser rezervuarının kalmış olma olasılığını ortadan kaldırmak için testislerinden bir şeylerin alındığı bir ameliyat da geçirmek zorundaydı. Neyse ki ben o ameliyata kadar gitmedim.
      Ancak tedavi olmamın üzerinden uzun zaman geçmiş olmasına rağmen bunun hâlâ sürüyor olması etkileyici. ALL özelinde tedavi protokollerinin daha agresif hâle gelmek yerine çok daha kısa olma eğiliminde olduğunu hep hissettim; bunun nedeni de tam yukarıda sözü edilen ödünleşim.
      Çocuk bir kahraman. Şu anda neyi başardığını anlayamayacak kadar küçük olabilir, ama ona bunu sürekli söylemeniz iyi olur.
      Çocukluk çağı kanserinde yeterince konuşulmayan taraf, bunun tüm aile üzerindeki etkisi. Özellikle ebeveynler de bu deneyimden kendi travmalarıyla çıkıyor ve onların da iyileşmeye ihtiyacı var.
      İlgilenenler için ekleyeyim: Stanford’da mükemmel bir Adolescent and Young Adult Cancer program (SAYAC) var. Benzer programların daha fazla kurumda olmasını diliyorum; değeri gerçekten çok büyük.
      Elephants and Tea, ergen ve genç yetişkin (AYA) hastalar, sağ kalanlar ve bakım verenler için bir dergi; bu sürecin içinde olan ya da içinden geçmiş kişilerin deneyimlerini öğrenmek için iyi bir yer.
      1. https://www.stanfordchildrens.org/en/services/adolescent-you...
      2. https://elephantsandtea.org
    • İlk kez yazıyorum ama uzun zamandır takip ediyorum; bende de germ hattı RUNX1 varyantı var. Babam AML’ye yakalandı, bende 30 yıldır trombositopeni var ve çocuğum da varyantı taşıyor. Neyse ki henüz hastalık gelişmedi, ama takip altındayız. Çocuğunuzla ilgili iyi habere sevindim.
  • Babam 1960’ların sonunda pediatrik hematoloji-onkoloji uzmanı olarak çalışmaya başladı. Araştırma ve daha iyi klinik bakım sayesinde iyileşme oranlarının artabileceğine ve gerçekten artacağına dair sarsılmaz bir inancı vardı; ömrü boyunca da bu ikisinin peşinden gitti.
    İnsanlar nasıl bu kadar olumlu olabildiğini sorduğunda, bu yazıda yer alan eğilimden söz ederdi.
    Hasta kaybetmenin acısı azalmıyordu, ama bildiğim kadarıyla babam hep geleceğe bakıyordu. Bilim ve tıp adına harika bir örnek.

    • Zaten biliyorsunuzdur ama babanız bir kahraman. Hayatını başkalarına yardım etmeye adamış insanlara sonsuz saygı duyuyorum.
    • Sonuçların o dönemki kadar umutsuz olduğu bir zamanda pediatrik onkoloji alanında çalışmanın duygusal ağırlığını hayal etmek zor.
  • Kuzenim 1970’lerin sonunda, henüz 3 yaşındayken lösemi oldu.
    O dönemde, özellikle Brezilya’da, bu hastalık fiilen ölüm fermanı gibiydi; kuzenimin annesi onlarca doktor ve uzmanın kapısını çaldı.
    Durumu hızla kötüleşince ruhsal şifa ya da medyumluk gibi sözde bilimlere bile başvurdu. Sonra kilisesinin koruyucu azizi Aziz Yahuda’ya, kendisiyle aynı durumda olan insanlara yardım edeceğine dair söz verdi.
    O sırada Brezilya’nın FDA muadili kurum, çocuklarda Interferon kullanımına tedavi olarak izin verilip verilmeyeceğini tartışıyordu ve kuzenim klinik araştırmaya girebildi. Tedavi işe yaradı ve kuzenim bugün hâlâ iyi yaşıyor; ancak ne yazık ki tedavinin sonucu olarak kısır kaldı.
    Teyzem sözünü tutmak için Rotary’de toplantılar düzenledi; yıllar boyunca bağış topladı, hayır müzayedeleri yaptı ve arazi bağışı aldı. Orada GPACI adlı bir çocuk kanseri tedavi hastanesi kurdu; hastane 1981’de açıldı ve bugün Brezilya’da çocuk kanseri araştırma ve tedavisinde referans noktası hâline geldi.
    Daha fazlasını öğrenmek isterseniz sitesi burada: https://www.gpaci.org.br/

    • Bu sözün gerçek bir hastaneye dönüşmesi gerçekten harika bir hikâye.
  • Kızım bu yılın başında AML nedeniyle hayatını kaybetti. AML, ne yazık ki ALL’ye göre tedavisi çok daha zor bir hastalık. Neredeyse 3 yıl tedavi gördü ve iki kez nüksetti. O 3 yılın yaklaşık bir buçuk yılını hastanede kızımla birlikte neredeyse “yaşayarak” geçirdim.
    Kızımın aldığı kemoterapi ilaçlarının önemli bir kısmı, onlarca yıldır AML tedavisinin temelini oluşturan ilaçlardı. Doktorlardan duyduğuma göre AML’de sağkalımdaki iyileşme destekleyici bakımdan, yani tedavi sırasında hastayı hayatta tutabilme becerisinden kaynaklanıyordu. Bakteriyel ve fungal enfeksiyonların tedavisi çok daha iyi hâle geldiği için.
    AML çok heterojen bir hastalık. Tedavi, hastanın sahip olduğu belirli mutasyonlara büyük ölçüde bağlı. Araştırmalar kaçınılmaz olarak aynı anda sınırlı sayıda hedef mutasyona odaklanabiliyor.
    Hastanede bulunduğumuz 3 yıl içinde bile ilerleme gördük. Yakın gelecekte kızımla aynı mutasyonlara sahip çocukların şansının daha iyi olmasını güçlü biçimde umuyorum; bunun özellikle menin inhibitörleri sayesinde olabileceğini düşünüyorum.

  • Çocukluğumda en yakın ikinci arkadaşım yaklaşık 18 yıl önce, biz 10 yaşlarındayken lösemiden öldü. Hâlâ ara sıra onu düşünüyorum; bunu yazarken bile hüzün hissediyorum.
    Anneme göre arkadaşımın annesi pediatri servisinde sorumlu hemşireydi ama çocuğunun hastalandığını fark edememiş; arkadaşım çok ağır hastalanmıştı.
    Kemoterapi ve ardından kemik iliği nakli gördü ama iyileşmedi. Kemoterapi yüzünden görme yetisini kaybettiğini ve ölene kadar daha da korktuğunu duymuştum.
    Ölümü ailesinde de büyük bir yara bıraktı; özellikle de ikiz kız kardeşinde. Annesinin o çocuğa öfkeyle “Sen ölmeliydin” dediği söylenmişti.
    Çocukluk çağı kanseri çok fazla insanı ve ilişkiyi mahvediyor. İnsanlık durumunun neredeyse doğasında varmış gibi görünen bu şeyden derin bir nefret duyuyorum.

  • Ben ALL lösemisi hayatta kalanıyım; yaklaşık 1989’dan 1995’e kadar tedavi gördüm. Bu haber gerçekten büyük moral veriyor.
    Uzun hastane yatışlarını, sabahın erken saatlerindeki ameliyatları ve bugüne kadar süren uzun vadeli etkileri asla unutamam. Tüm kişiliğim değişti.
    Umarım bir gün bu hastalığı tamamen ezip geçebiliriz. Hiçbir çocuk böyle bir şey yaşamamalı. Batı’da öğrenilenlere dayanarak tüm çocukların karşılanabilir tedaviye erişebilmesini umuyorum.

    • Ben değil, oğlum ALL geçirdi ve şu anda remisyonda.
      Kişilik açısından nasıl etkilendiğini ölçmek zor. Oğlum ağır otizmli ve neredeyse hiç konuşmuyor. 3 yaşından 6 yaşına kadar tedavi gördü.
      Ailenin geri kalanı, yani ebeveynler ve kardeşler üzerindeki etkisi muazzamdı. Benim zaten anksiyete sorunlarım vardı; askerlik sırasında geçirdiğim travmatik beyin hasarı o düğmeyi açmıştı, şimdi de doktorun sağlıkla ilişkili PTSD dediği bir durum geliştirdim.
    • “Tüm kişiliğim değişti” demene inanıyorum. Buradaki başka yazılarda da büyük zihinsel değişimlerden söz eden birkaç kişi var. Çok kişisel olmayacaksa, anlatabileceğin bir hikâye var mı merak ediyorum.
  • “Nasıl” kısmı iyi açıklanmamış. Esas nokta şu bölüm:
    “Sağkalım oranındaki iyileşme, yoğun tedavi rejimlerinin etkisini yansıtır. Bu tedaviler genellikle hâlâ yıllar süren yoğun kemoterapiyi içerir; fiziksel ve zihinsel olarak zorlayıcıdır ve uzun vadeli yan etkilere yol açabilir.”
    “Yoğun tedavi rejimleri” kulağa tuhaf gelen bir uzmanlık terimi.
    Şöyle denmeli: “Hastanın genotipine, yaşına ve hastalık alt tipine göre ayarlanmış uygun dozlar.”
    Son 20 yılı aşkın süredeki ilerleme, kanser ilaçlarının birçok yönünü etkileyen temel genetik varyantların en ileri genotipleme analizleriyle belirlenmesinden geldi. İlaç taşıyıcıları, ilaç metabolizması genleri (P450 ailesi), atılım hızını düzenleyen genler vb. buna dahil.
    Ayrıca gerçek ilaç cephaneliğinde yakın zamana kadar büyük bir değişiklik olmamasına rağmen remisyon ve sağkalımda büyük ilerleme kaydedildiği vurgulanmalı.
    Son olarak, tüm bunları mümkün kılan NIH programlarına ve dış araştırma desteklerine, ayrıca dünyanın dört bir yanından bağış alan Tennessee, Memphis’teki Saint Jude Children’s Research Hospital’a da övgü sunarım.

  • Don Pinkel çok tanınmıyor, ancak 1960’larda Memphis’teki St. Jude’da çocukluk çağı akut lenfoblastik lösemisinde iyileşme oranını fiilen 0’dan yaklaşık %50’ye çıkaran ilk kombinasyon tedavisini geliştiren bir öncüydü.
    https://www.smithsonianmag.com/innovation/childhood-leukemia...

  • Bu, temel bilim araştırmalarına devlet finansmanının mümkün kıldığı bir sonuç. Vergilerinizin satın aldığı şey tam olarak bu; şimdi yok etmeye çalıştıkları şey de bu.

    • Tüm hastalıkların çoktan iyileştirilmiş olması ve artık kamu fonlu araştırmaya gerek kalmaması ne kadar güzel /s. İnsanların nasıl bu kadar kısa görüşlü olup kendi acılarını destekleyebildiğini anlamıyorum.
  • Ben ALL hayatta kalanıyım. Tam emin değilim ama sanırım 2000 baharından 2003’e kadar, ortaokul ve lise döneminde tedavi gördüm.
    Tedavi kesinlikle kalıcı etkiler bırakıyor. Çoğu, tedavinin ciddi yan etkilerinden kaynaklanıyor. Kısa süreli hafıza ve derin odaklanma üzerinde belirgin etkiler vardı; yine de bilgisayar bilimi diploması alıp yazılım mühendisi olarak çalışabildim.
    Şaşırtıcı olan, ABD’de kronik devamsızlık oranının ülke genelinde yaklaşık %30 olması. Ben kanser tedavisi görürken bile o eşiğe, yani okulun %10’unu kaçırmaya ancak ulaştım. Kanser hastası kadar okulu kaçıran bu kadar çok çocuk olması, ABD’nin gidişatı konusunda beni çok endişelendiriyor.
    Tedavi sürecinin aile için de büyük bir yük olduğunu belirtmek gerekir. Aile, çocuk uzun süre hastanede yatarken onun yalnız kalmasını istemez; ama çalışmak zorunda oldukları için başka çareleri olmayabilir.

    • Kısa süreli hafıza ve derin odaklanma üzerindeki etkiler kalıcı mı? Kanserden mi, ilaçlardan mı kaynaklandığını merak ediyorum. Bu konuda akran değerlendirmesinden geçmiş araştırma olup olmadığını da bilmek isterim.
      Bu arada ABD Eğitim Bakanlığı’nın kronik devamsızlık tanımı “okulun %10’u veya daha fazlasına devamsızlık”tır. İki haftada yaklaşık bir gün demek, o kadar da kötü görünmüyor. Bu düzeyde çoğu çocuk oldukça iyi bir eğitim alabilir.