Goldman Sachs, biyoteknoloji raporunda “Hastaları iyileştirmek sürdürülebilir bir iş mi?” diye soruyor

• Goldman Sachs biyoteknoloji analistleri, gen tedavisinin 'iyileştirme' potansiyelinin şirketlerin uzun vadeli kârlılığı üzerindeki etkisini analiz eden bir rapor yayımladı
• Tek dozla iyileştiren tedaviler, hastalar ve toplum için büyük değer sağlasa da kronik hastalık ilaçlarına kıyasla sürekli gelir üretmenin zor olduğu bir yapıya sahip
• Gilead Sciences'ın hepatit C tedavileri %90'ın üzerinde iyileşme oranına ulaşsa da, ABD satışları 2015'te 12,5 milyar dolardan 2018'de 4 milyar doların altına keskin biçimde düştü
• İyileşme, tedavi edilebilir hasta havuzunu tüketiyor ve salgın hastalıklarda yeni vaka oluşumunu da azaltarak pazarın kendisini küçültüyor
• Raporda; geniş ölçekli pazarlara yönelme, yüksek görülme sıklığına sahip hastalıkları hedefleme, sürekli inovasyon ve portföy genişletme, sürdürülebilir gelir modeli için çözüm olarak sunuluyor

---

Gen tedavisinin iş ikilemi

• 10 Nisan 2018'de yayımlanan Goldman Sachs raporu "The Genome Revolution", iyileştirici tedavilerin kârlılığının sürdürülebilirliği sorununu gündeme getiriyor
• Analist Salveen Richter, gen tedavisi, gen düzenleme temelli hücre tedavileri ve gen düzenleme teknolojilerinin tek seferlik dozla iyileşmeyi mümkün kıldığını; ancak kronik hastalık ilaçlarının aksine tekrarlayan gelir yapısına sahip olmadığını belirtiyor
• Gilead Sciences'ın Sovaldi ve Harvoni örnekleri üzerinden, iyileşme oranı yükseldikçe hasta tabanının hızla küçüldüğü ve bu nedenle satışların azaldığı anlatılıyor
• Bu tedaviler hastalar ve toplum için olağanüstü değer üretse de sürekli nakit akışı arayan genomik tıp geliştiricileri için bir zorluk oluşturuyor

Gilead Sciences vakasının analizi

• Gilead Sciences'ın hepatit C tedavilerinin %90'ın üzerinde iyileşme oranına ulaştığı vaka inceleniyor
• ABD pazarındaki satışlar 2015'te 12,5 milyar dolarla zirve yaptıktan sonra sürekli düştü
• Goldman Sachs, 2018 ABD satışlarının 4 milyar doların altında olduğunu tahmin ediyor
• Bu durum, hepatit C franchise'ının başarısının tedavi edilebilir hasta havuzunu giderek tükettiği bir örnek olarak sunuluyor
• Hepatit C gibi bulaşıcı hastalıklarda, mevcut hastaların iyileşmesiyle birlikte virüsü yeni hastalara bulaştırabilecek taşıyıcıların sayısı azaldığı için görülme sıklığı da düşüyor
• Kanser gibi vaka havuzunun istikrarlı kaldığı durumlarda, iyileşmenin franchise sürdürülebilirliği üzerindeki riski görece daha düşük

Sürdürülebilir gelir modelinin koşulları

• Raporda "tedavinin sürdürülebilirliği (sustainability)" gelir perspektifinden analiz ediliyor
  • İyileştirici tedaviler toplumsal açıdan yüksek değer taşısa da şirketlerin uzun vadeli kârlılığı için zorluk yaratabiliyor
• Nadir hastalıklar veya genetik hastalıklar gibi yeni hastaların düzenli olarak ortaya çıktığı ya da tedaviye erişimin sınırlı olduğu pazarlarda gelirin korunma olasılığı daha yüksek görülüyor
• Ayrıca kronik hastalık yönetimine yönelik tedaviler veya düzenli doz gerektiren tedavi yaklaşımlarının daha istikrarlı bir gelir yapısı sunduğu belirtiliyor

Pazar yapısı ve yatırım perspektifi

• Rapor, yatırımcıların tedavilerin 'iyileştirici etkisinin' pazar büyüklüğü üzerindeki etkisini dikkate alması gerektiğini vurguluyor
  • İyileştirici tedaviler kısa vadede yüksek fiyatlandırılabilse de uzun vadede pazarın daralma riski bulunuyor
• Buna karşılık sürekli tedavi gerektiren hastalık grupları, hasta tutma oranı yüksek olduğu için öngörülebilir gelir akışı sağlıyor
• Bu analiz, biyoteknoloji şirketlerinin Ar-Ge yönelimi ve yatırım stratejileri üzerinde doğrudan etkili oluyor

Sürdürülebilir gelir modeli için çözümler

• Çözüm 1: Geniş ölçekli pazarlara yönelmek - Hemofili, dünya genelinde yıllık 9-10 milyar dolarlık bir pazar (hemofili A ve B) ve her yıl %6-7 büyüyor
• Çözüm 2: Yüksek görülme sıklığına sahip hastalıkları hedeflemek - Spinal musküler atrofi (SMA), omurilikteki sinir hücrelerini etkileyerek yürüme, yeme ve nefes alma yetilerinde bozulmaya yol açıyor
• Çözüm 3: Sürekli inovasyon ve portföy genişletme - Kalıtsal retina hastalıkları (genetik körlük biçimleri) yüzlerce farklı tür içeriyor ve inovasyon hızı, önceki varlıkların satış düşüş eğrisini dengeleme işlevi görüyor

Etik ve sektörel sonuçlar

• Rapor, hastaları iyileştirmek ile şirket kârlılığı arasındaki gerilimi ortaya koyuyor
  • İyileşme toplumsal açıdan arzu edilir olsa da şirketler açısından gelir azaltıcı bir unsur olabilir
• Bu sorun, sağlık inovasyonunun toplumsal değeri ile piyasa mantığı arasındaki denge üzerine daha geniş bir tartışmaya uzanıyor
• Asıl metin, etik yargılara girmeden, ekonomik sürdürülebilirlik merkezli bir analiz sunuyor

Sonuç

• Goldman Sachs, gen tedavisi çağında "iyileştirici tedavilerin ekonomik sürdürülebilirliği" sorusunu temel bir mesele olarak ortaya koyuyor
• Rapor, tedavilerin toplumsal değeri ile gelir modeli arasındaki yapısal çatışmayı somut örneklerle gösteriyor
• Bu analiz, biyoteknoloji sektörünün iş modellerini yeniden gözden geçirme ihtiyacına işaret eden bir çalışma olarak değerlendiriliyor

[GN⁺]

Hacker News görüşleri

• Yazan kişi için biraz üzüldüm. Soru kendi başına iyi, ama asıl nokta şu: hastaları tamamen iyileştirmek iyi bir iş modeli değildir. Bu, toplu taşımanın çok kârlı bir iş olmamasına benziyor
  Birçok insan ikincil ve üçüncül etkileri gözden kaçırıyor. İyileşen bir hasta daha uzun ve sağlıklı yaşar, topluma ek değer üretir ve bu süreçte ekonominin geneline olumlu etki yapar. Yaratılan değer tedavi maliyetinden büyükse, toplam ekonomi açısından bu net kazançtır. Tek bir şirketin birincil kâr-zararına bakmak, ormanı değil ağacı görmek olur

  • Japon demiryolu şirketi örneklerinde olduğu gibi, toplu taşıma da bir gelir modeli olabilir. Japonya’daki 100’den fazla demiryolu şirketi yalnızca tren değil, ofis, AVM, apartman gibi bağlantılı işleri de yürütüyor. Demiryolu ne kadar iyi olursa diğer işler o kadar büyüyor; diğer işler büyüdükçe de demiryolu kullanımı artıyor. Tokyu Group IR materyali
  • Bir hasta 20’li yaşlarında hastalıktan ölürse, 70’li yaşlarında kalp ilacı satın alma ihtimali de olmaz. Bugünün hastası yarının müşterisidir
  • Hastalık tedavisinin kötü bir iş modeli olduğunu söylemek, sanki dünyanın en büyük altın madenini bulmuşsun ama bir gün altın tükeneceği için bunun kötü bir iş olduğunu söylemek gibidir. Mantıksal olarak tutarlı değil
  • İlaç şirketleri hükümetlerle pazarlık ederken fiyatı kaliteye göre düzeltilmiş yaşam yılı (QALY) ya da ikame maliyet tasarrufu etkisine göre belirler. Ama şirketlerin sürdürülebilir olması için kâr gerekir. Aksi halde antibiyotik araştırmalarının yokluğunda olduğu gibi araştırmanın kendisi ortadan kalkar
  • Sorun, toplumun şirketlerin kısa vadeli çıkarları etrafında tasarlanmış olması; bu yüzden bütün orman yerine sadece kendi ağacına bakan şirketler güç kazanıyor

• Gilead Sciences, Hepatitis C’yi iyileştiren Sovaldi ile 155 milyar dolarlık bir şirket yarattı. Sonrasında da boru hattını çeşitlendirdi. Bu model, petrol ve maden aramacılığı tipi işlere benziyor. Sınırlı kaynağı buluyorsun ve tükenmeden önce yenisini bulman gerekiyor
  Patent ömrü nedeniyle ister kalıcı tedavi olsun ister olmasın, sonunda sürekli inovasyon gerekiyor. Lipitor örneğinde olduğu gibi patent bitince gelir sert düşüyor. Merck’in Keytruda’sında da benzer şekilde patent süresi dolduğunda satışların %46’sı kaybolacak. Ama sektörün kendisi hâlâ sürdürülebilir

  • Asıl mesele “sürdürülebilirlik” değil. Bir tedavi 10 yıl boyunca yılda 30 milyon dolar kâr getirip sonra bitse bile iyi bir sermaye yatırımıdır. Sonsuza kadar sürmüyor diye kötü değildir

• Şirketler hasta tedavisini geciktirerek kârı maksimize etmeye çalışsa bile, bir şirket bu stratejiyi bozduğu anda anında rekabet avantajı elde eder. Bu yüzden böyle bir danışıklı denge istikrarsız bir dengedir

  • Devlet düzenlemesi kartel oluşumunu engellediği sürece böyle bir danışıklığı sürdürmek zordur
  • Ama bir şirket tedavi yöntemini patentle kilitlerse durum değişir
  • İktisat teorisinde rekabetin ücretleri ya da fiyatları ayarlaması gerekir, ama gerçekte piyasa toplumsal etkenler yüzünden böyle işlemez. Kadın avukatların ücret örneği buna bir örnektir

• Aynı konu daha önce de tartışıldı: 2018 başlığı, 2021 başlığı

• Diş minesinin yeniden oluşması ya da çürük bakterilerini baskılayan yeni tedaviler akla geliyor, ama mevcut çıkar gruplarının (diş hekimi birlikleri) tepkisi yüzünden ticarileşme gecikiyor. Çünkü kalıcı tedavi teknolojileri mevcut sektörlerde yaratıcı yıkım yaratıyor

  • Ama dünyanın 190’dan fazla ülkesinden birinde onay alırsa sonunda mutlaka bilinir hâle gelir
  • Gerçek araştırma deneyimime göre, mine yenileme teknolojisi henüz uygulanabilirlik aşamasına ulaşmış değil

• Mevcut modelle kalıcı tedaviler sürdürülebilir bir iş olmayabilir. Ama bir “post-scription” modeliyle hasta ömür boyu gelirinin %0,5 ila %1’ini ilaç şirketine öderse teşvikler hizalanabilir. Benim gibi tedavisi olmayan bir hastalığı olan biri için, o şekilde olsa bile tedavi olmak isterdim

• Pazara göre değişir. Sonuçta herkes ölür. Ama bir hastanın ya da çalışanın bilgisi, bağlantıları ve üretkenliği yeterince değerliyse, onları sağlıklı tutmak doğrudan iş faydasıdır. Sorun, bu “yeterince değerli olma”nın nasıl ölçüleceğidir

• Soru, ilaç sektörünün yapısını yanlış anlıyor. Yeni ilaçların çoğu VC destekli biyoteknoloji şirketlerinde geliştiriliyor; ilaç şirketleri ise geç aşama klinikleri ve üretimi üstleniyor. Yapı, onaya çok yakın aşamada fikri mülkiyetin satın alınması şeklinde işliyor.
  Rekabet sürdüğü sürece, bir şirketin bir tedaviyi satın alıp pazarı tekelleştirmesi zor; yeni bir şirketin pazara girmesi de nispeten kolay. Kalıcı tedavilerde mevcut tedavilere kıyasla kalite ve maliyet ölçütleri nettir, bu yüzden fiyatlandırma da makul biçimde yapılabilir.
  Biyoteknoloji şirketlerinin çoğu, geliri sıfırken halka arz olup klinik finansman sağlar

  • Yine de tekel karşıtı düzenlemeler hâlâ gereklidir. Bir tedaviyi satın alıp rafa kaldırmayı engellemek gerekir

• İlaç sektörü yüzlerce şirketten oluşuyor. Gilead, Hep C’yi iyileştirerek bile 7 milyar doların üzerinde kâr elde etti; yalnızca başka şirketlerin potansiyel kazancını azalttı, kendisi zarar etmedi. Bu durumda kâr ile insanlığın refahı örtüşüyor
  Bu yapı, bireysel çıkarın bütüne zarar verdiği balıkçılıktan farklı. Ayrıca kalıcı tedavi çıksa bile hastalık tamamen ortadan kalkmaz. Örneğin bir kanser tedavisi, ömrü uzatarak daha fazla kansere de yol açabilir

• Ben bir doktor olarak hastaları tedavi edip bununla geçimimi sağlıyorum. Hastayı iyileştirmek gayet uygulanabilir bir iş. Ama ‘tedaviyi bulmaya yönelik araştırma’ daha çok yatırım niteliği taşıyor. Kolay işler çoktan yapıldı; artık daha yüksek merdivenlere tırmanma aşamasındayız. Yani maliyetin ve riskin büyüdüğü yüksek riskli, yüksek yatırımlı bir alan