CRISPR tekniği, “ilaçla hedef almak zor” kanserler dahil kanser hücrelerini seçici olarak küçük parçalara ayırıyor

• CRISPR-Cas12a2 tabanlı yaklaşım, mutasyona uğramış RNA’yı tespit ettikten sonra o hücre içindeki genetik materyali geniş çapta keserek kanser hücresinin ölümünü tetikliyor
• Hedef, tüm kanserlerin neredeyse yarısında görülen ve yumurtalık kanseri, pankreas kanseri, küçük hücreli olmayan akciğer kanseri gibi tedavisi zor bazı kanserlerin %70–90 vakasıyla ilişkili tümör baskılayıcı gen mutasyonları
• Mevcut kanser ilaçları çoğunlukla aşırı aktif kanser genlerini baskılamaya odaklanırken, p53 gibi tümör baskılayıcı proteinler için işlev kaybı mutasyonları ve ilacın bağlanacağı “cep” eksikliği nedeniyle piyasaya çıkmış bir ilaç bulunmuyor
• Yeni yöntem, sağlıklı hücre ile kanser hücresi arasında yalnızca 1 nükleotid fark olsa bile, sadece belirli mutasyonlu RNA bulunduğunda kromatin parçalanması ve hücre ölümüne yol açtı
• Bu teknoloji, yeni mutasyonlara göre guide RNA değiştirilebildiği için küçük moleküllü ilaçlara veya antikor tedavilerine kıyasla daha hızlı test edilebilir; ancak hedef hücrelere verimli biçimde ulaştırma sorunu sürüyor

---

Birçok kanserin arkasındaki yaygın mutasyon

• Tümör baskılayıcı proteinler hücresel düzeyde kanser oluşumunu önlemeye yardımcı olur, ancak düzgün çalışmadıklarında hücrenin savunma mekanizmaları sınırlanır
• Yeni CRISPR tabanlı yaklaşım, tüm kanserlerin neredeyse yarısında bulunan tümör baskılayıcı gen mutasyonlarını taşıyan hücreleri seçici olarak yok edebiliyor
• Bu mutasyon, yumurtalık kanseri, pankreas kanseri ve küçük hücreli olmayan akciğer kanseri dahil tedavisi zor bazı kanserlerde vakaların %70–90’ıyla ilişkili
• Güncel kanser tedavileri büyük ölçüde aşırı aktif kanser genlerini baskılayan inhibitörlere dayanırken, tümör baskılayıcı genler mutasyona uğradığında işlevlerini kaybederek artık tümör oluşumunu engelleyemiyor
• p53 proteini 1980’lerin sonlarından bu yana bir tümör baskılayıcı olarak biliniyor ve bu gendeki mutasyonlar birçok kanser türünde kanser büyümesinin kontrolden çıkmasının yaygın bir nedeni
• p53 mutasyonları, kanseri tetikleyen zincirleme süreçte sonraki mutasyonları yönlendiren erken mutasyonlar olduğundan uzun süredir kanser tedavisinde önemli bir hedef olarak görülüyor
• p53’ü hedefleyen piyasaya çıkmış bir ilaç hâlâ yok; çünkü tümör baskılayıcı proteinlerde, küçük moleküllü ilaçların anahtar gibi oturabileceği ilaç bağlanma cepleri bulunmuyor
• Mutant p53 proteinine ilaç etki ettirilse bile, bunun proteinin özgün görevini yeniden yerine getirmesine yardımcı olup olmayacağı net değil

CRISPR’ın temel rolüne dönüş

• Mevcut gen düzenleme alanı çoğu zaman genleri düzeltmeye veya ortadan kaldırmaya odaklanırken, bu yaklaşım anormal hücreleri hassas ve güvenli biçimde yok etmeye odaklanıyor
• Doğadaki CRISPR sistemi, gen düzeltme aracı değil; istilacı virüslerin genetik materyalini keserek enfeksiyon ve çoğalmayı engelleyen bir yıkıcı olarak işliyor
• Araştırma ekibi, hasarlı p53 proteinini yeniden etkinleştirmek yerine, belirli mutasyonları taşıyan hücreleri bulup CRISPR’ın kesme yeteneğiyle bu hücreleri seçici olarak ortadan kaldırmayı kullandı
• Tasarlanan CRISPR-Cas12a2 sistemi, yalnızca mutasyonlu kanser genine sahip hücrelerde üretilen belirli RNA transkriptlerini bulacak şekilde geliştirildi
• Bakterilerde Cas12a2, yayılmayı önlemek için virüs bulaşmış hücreyi kasıtlı olarak öldüren bir “intihar hapı” gibi çalışıyor
• Yeni tasarlanan sürüm, hücre içinde kanser sinyalini algıladığında Cas12a2 enzimini aktive ediyor ve ardından o hücrenin içindeki tüm genetik materyali küçük parçalara ayıran kromatin parçalanmasını başlatıyor
• Genetik materyalin bu geniş çaplı yıkımı hücre ölümünü tetikleyerek mutasyonlu hücreleri ortadan kaldırıyor ve bunu sağlıklı hücrelere dokunmadan yapıyor
• Memeli hücre kültürlerinde sağlıklı hücrelerle kanser hücreleri birlikte test edildiğinde, bu sistem yalnızca belirli mutasyonlu RNA mevcut olduğunda kromatin parçalanması ve hücre ölümüne yol açtı
• Sağlıklı vahşi tip sürümü taşıyan hücreler neredeyse hiç zarar görmedi; iki hücre hattı arasında yalnızca 1 nükleotid fark vardı
• Kemoterapi veya radyoterapi, vücuttaki bölünen hücreleri sağlıklı hücreler dahil öldürürken bu teknoloji çok daha hassas çalışıyor

Farklı durumlara uyarlanabilen bir kesme aracı

• p53 sonuçları dikkat çekici olsa da, bu teknolojinin asıl avantajı geleneksel CRISPR gen düzenlemesinde olduğu gibi programlanabilir olması
• Kanserde yeni mutasyonlar ortaya çıktığında, bunları bulmak ve etkilerini test etmek için yeni guide RNA’lar kolayca tasarlanabiliyor
• Yeni guide RNA üretme yöntemi, küçük moleküllü ilaçlar veya antikor tedavileri geliştirmekten çok daha hızlı
• Bir sonraki aşamada bu yaklaşımın sınırlarını aşmanın yolları önemli olacak; diğer CRISPR tedavilerinde olduğu gibi dağıtım temel zorluk olmaya devam ediyor
• Büyük genom kesici enzimlerin tüm hedef hücrelere verimli biçimde ulaştırılması gerekiyor ve bazı kanserlerde gelecekte kombinasyon tedavileri yararlı olabilir

[GN⁺]

Hacker News görüşleri

• Fiilen çözdüğümüz, etkisini baskılayacak bir ilacı olan, deneysel ilacı bulunan ya da hâlâ tedavi edilemeyen kanser ve mutasyonları tek bakışta gösteren bir web sitesi olup olmadığını merak ediyorum
  Son 10 yıldaki ilerlemeyi bir grafik üzerinde görmek hayranlık verici olurdu
  Daha da şaşırtıcı olan, biyolojik bir problem ortaya konduktan sonra bir sonraki çözüm aşamasına ulaşma süresinin binlerce yıldan onlarca yıla, yakında da birkaç yıla iniyor olması. Ortada “AI” de var ama, bugünün olağanüstü araştırmacıları birkaç yıl önce hayal etmesi zor olan bir hızda geliştirmeyi ileri taşıyor

  • Bu tür haberler çok gibi görünse de gerçekte sanıldığı kadar büyük şeyler değiller. Çünkü çoğu hücre deneyi ya da fare deneyi aşamasında
    Yaklaşık 20 yıllık büyük bir başarı örneği testis kanseri. Lance Armstrong örneğinde olduğu gibi tüm vücuda yayılmış metastatik testis kanseri bile tedavi edilebiliyor. Platin bazlı kemoterapi kullanılıyor ama bunun neden testis kanserinde iyi çalışıp diğer kanserlerde çalışmadığı pek anlaşılmış değil
    Çocukluk çağı lösemisi de benzer. Birden çok kemoterapiyi birleştirerek tam iyileşme oranı epey yükseltildi; 1990'larda çocukluk çağı lösemisinde ölüm oranı %90 iken bugün yaklaşık %10
    Bunun dışında son birkaç on yıldaki ilerlemenin büyük bölümü erken teşhis/ameliyat ya da sigarayı bırakmak gibi önlemlerden geldi
    Yine de umut var. Kanseri moleküler düzeyde incelemeye başladığımızda ilk dikkat çeken şeylerden biri, birçok kanserde Ras adlı genin sık mutasyona uğramasıydı. Ras hedefli ilaç tasarımı çok zordu ama sonunda daraxonrasib ortaya çıktı; 1-2 hafta önce pankreas kanseri için 3. faz insan deneyi sonuçları açıklandı ve standart tedavi olan kemoterapiyi belirgin biçimde geride bıraktı. Ancak bunun anlamı, 1-2 ay içinde ölen hastaların 5-6 ay sonra da hayatta olması
    Eski senatör Ben Sasse'e geçen yıl aralık ayında metastatik pankreas kanseri teşhisi kondu ve tarihsel olarak 5 yıllık sağkalım oranı yaklaşık %5. Daraxonrasib kullanıyor, bu yüzden sonucu göreceğiz gibi duruyor
  • “AI” denmiş ama, 3 yıl öncesine kadar icat edilen neredeyse her şey “AI” yardımı olmadan icat edildi. “AI”ın kendisini de insanlar icat etti
    Sonuçta insanlar oldukça yaratıcı ve yetkin
  • Genel olarak onkogenlere bakmak iyi olur
    https://en.wikipedia.org/wiki/Oncogene
    En basit hâliyle, belirli bir gen ve belirli bir bozulma kanserin “türünü” belirler
    Genellikle ek genetik anormallikler olur ve bunlar kanser tipinin karakterine farklı nüanslar katar
    Tümörler, belirli bir farklılaşma durumu ve gelişim potansiyeline sahip hücre tiplerinden başladığı için, olası kanser türlerinin aralığı daha da genişler
    Kanserin immünofenotipi de kanser ile beden arasındaki ilişkiyi belirler
    Vücut hücreleri işlevsel olarak ölüp yerlerine yenilerinin gelmesi üzerine kuruludur; bu yüzden belirli bir hücreyi ya da hücre grubunu kurtarmaya çalışınca doku bakımının büyük ilkeleriyle karşı karşıya gelirsiniz
    Özellikle uzun ömürlü hücreler için endişe etmiyorsanız, tümör hücrelerini yok edip sonraki hücrelerin yerini almasına izin vermek daha iyidir
    Hâlâ çok yönlü stratejiler geliştiriliyor; yönelim, tümörün genetik özelliklerini baskılamak ve immünofenotipi hedefleyip yok etmek yönünde
    https://en.wikipedia.org/wiki/Cancer_immunology
  • Kanserin temel sorunu, çok hücreli canlıların hücre bölünme döngüsünün sıkı denetimine dayanması ve bu denetimin bozulmasının yüzlerce farklı yolu olmasıdır. Anlama ve tedavideki başarılar etkileyici olsa da doğru düşünme biçimi “hücreye ya da organa göre kanser listesi”nden çok, “kirli yakıttan yazılım hatasına kadar roket fırlatmasında ters gidebilecek her şey”e benzer
    Roket fırlatma sorunlarını çözmek için yüzlerce yaklaşım gerektiği gibi, kanser için de öyle. Bu yüzden 19. yüzyılda mikrop ve virüslerin hastalığın nedeni olduğunu ortaya çıkarmak hiç de küçük bir iş değildi. Bugün bazı enfeksiyon hastalıklarının kanser gelişimine yol açabileceğini de biliyoruz. Kesinlikle zor bir problem kümesi
    Ek olarak, 1990'ların sonu ile 2000'lerin başında sektörün kanserin nedenini “içsel genetik kusurlar” olarak pazarlamaya dönük örgütlü bir çabası vardı; ancak gerçekte endüstriyel kanserojen maruziyeti cilt kanseri, sindirim sistemi kanserleri ve daha birçok kanserle yakından bağlantılı. Bu, düzenlemelerden kaçınmaya yönelik son derece aldatıcı ve dürüst olmayan bir yaklaşımdı

• Tümöre özgü mutasyonları CRISPR/Cas ile tespit edip ardından hücreyi öldürme fikri, bunun mutlaka kansere yol açan bir mutasyon olmasını gerektirmese de, başlı başına yeni değil [0, 1, 2]. Ancak önceki çalışmalar Cas9 kullanarak yalnızca hedef bölgedeki DNA’ya zarar veriyordu; bu kez ise Cas12a2 kullanılıyor. Cas12a2 hedef diziyi algılayıp aktive olduğunda hücre içindeki kromatini paramparça ettiği için çok daha yıkıcı
  Diğer kanser tedavilerinde olduğu gibi, tümörün direnç geliştirme olasılığı yüksek. Tahminimce hücre yüzeyi değişiklikleriyle LNP alımını engellemenin ya da endozom/lizozom yolaklarını değiştirerek mRNA yükünün proteine çevrilmeden önce parçalanmasını sağlamanın bir yolunu bulur; yani CRISPR/Cas mRNA’sını ve ilgili kılavuz dizileri taşıyan lipid nanoparçacıkları reddetmenin bir yolunu keşfeder
  [0] https://pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/28575452/
  [1] https://www.nature.com/articles/s41598-018-30205-2
  [2] https://www.nature.com/articles/s41467-020-18875-x

  • Bakış açısını tersine çevirmek gerekir
    Evrim, zorluklara tepki üretmekle değil, farklılaşmış başarıyla ilgilidir
    Direnç sağlayan özelliklere sahip tümör hücreleri, onları kullanmasalar bile bir yük gibi taşır; bu özelliklere sahip olmayan hücreler ise bu yük olmadan yaşamını sürdürür
    Bu durumda seçici etken, yük taşıyan LNP’lerin “dirençsiz” tümör hücrelerini yok edip “dirençli” hücreleri geride bırakmasıyla devreye girer
    Direnç, zorluğa tepki olarak yeni ortaya çıkmaz; zaten vardır ve ilaç uygulaması karşısında hayatta kalmayı mümkün kılar
  • LNP tasarımına bağlı olarak, direncin kanser hücresinin kendisini de zayıflatması mümkün olabilir diye düşünüyorum. Örneğin ilaç, belirli bir kolesterol reseptörünü hedefleyen LNP’lerle taşınıyorsa, hücre o reseptörü yüzeye çıkarmamaya başlayabilir ve bunun sonucu olarak kolesterol eksikliğine girebilir
    Bakterilerde ilaç direncinin büyüme hızında düşüşe ya da patojenitede azalmaya yol açtığını duymuştum. Kanserde de benzer bir şey olabilir. Agresif bir kanseri etkili biçimde daha yavaş büyüyen bir kansere dönüştürebilen bir ilaç kötü sayılmaz
  • Kanser tek bir organizma değildir. Belirli bir kişideki kanser hücreleri bu şekilde evrimleşebilir, ancak “insan kanseri”nin tamamı topluca evrimleşmez. Bunun olması için insan DNA’sının kendisinin evrimleşmesi gerekir ki, en uygun olanın hayatta kalması baskıyı ters yönde uygular
  • Bunu tetiklenebilir hale getirme fikri de var. Önce hücreye paramparça etmeye hazır ama inaktif durumda olan bir protein verilir, ardından ikinci bir bileşikle çalıştırılır

• Nature makalesine erişemiyorsanız, bir ay önce yayımlanmış bir ön baskı var: https://www.biorxiv.org/content/10.64898/2026.05.08.723607v1
  Nature - https://www.nature.com/articles/s41586-026-10738-7

• Bende 70’li yaşlarımda beni öldürme ihtimali yüksek bir genetik hastalık var ve o zamandan önce CRISPR’ın bu hastalığa ulaşmasını gerçekten umuyorum

• CRISPR, popüler bilim sayesinde bir pazarlama motoru kazanmış aşırı derecede abartılmış bir yaklaşım. FDA onaylı CRISPR tedavisi 1 tane; buna karşılık AAV 7, lentivirüs de 7 tane.
  Onaylı tüm viral vektör tedavileri toplandığında sayı 19, CRISPR ise 1.
  Laboratuvardaki CRISPR fikirleri sadece ana akım medyaya girmesi kolay malzemeler; gerçek geleceğin viral vektör iletiminde olduğunu düşünüyorum. Nedenini bilmiyorum ama aynı haber döngüsüne hiç binemedi.

  • Eğer konu CRISPR Cas9 ise buna katılırım. Çünkü hedef dışı etkileri yönetmek zor.
    Bu makale Cas12a2'yi ele alıyor. Bu farklı bir mekanizma ve keşfin çıkış noktası şaşırtıcı biçimde tarımdı. Hücreleri yeniden programlamaya çalışmıyor. Kılavuz protein kullanarak belirli mutasyonları son derece hassas biçimde buluyor ve aktive olduğunda tüm hücreyi yok ediyor.
    Bilinen sürücü mutasyon profilleri gösteren inatçı hastalıklar için Cas12a2'nin sonuçları çok büyük.
    Kaynağımı açık edeyim: Sahip olduğum inatçı bir hastalık için Cas12a2 tabanlı yeni araştırmaları bizzat finanse ettim. Bu teknolojiyle hastalığımın in vitro ortamda “tedavi” edildiğini doğrudan gördüm ve vahşi tip hücrelerimin hiçbiri zarar görmedi. Desteklediğim araştırmacıların bazıları bağlantısı verilen makalenin ortak yazarı. Bu alanın uzmanı değilim, yazılım mühendisiyim, ama sorulara cevap verebilirim.
  • Karşı taraftan konuşacak olursam, ben de 10 yıl önce RNA enterferans tedavilerini sert biçimde küçümsüyordum. Ama bugün piyasada RNA enterferans tedavileri var. Bence CRISPR da benzer şekilde kendi yerini bulacak.
  • Bu eleştiri, CRISPR'nin bilimde neden büyük bir olay olduğunu anlamıyor. Cas'ın bir tedavi aracı olarak kullanımı, halkın anlaması daha kolay olduğu için popüler bilimde sık vurgulanıyor ama CRISPR Cas sistemlerinin asıl kullanım alanı laboratuvarda genleri değiştirmek.
    On binlerce makale bunu başarıyla kullanarak önemli bilimsel ilerlemeler sağladı ve CRISPR-Cas yöntemleri biyolojinin neredeyse tamamında günlük olarak kullanılıyor.
    PCR tabanlı enfeksiyon hastalığı tanılarının sınırlı olması nedeniyle PCR'a “abartılmış” demeye benziyor.
  • Önce “CRISPR abartılmış bir yaklaşım” yazıp sonra düşünüp taşındıktan sonra bunun yetersiz olduğuna karar vererek “aşırı derecede abartılmış” ifadesini seçtiğini sanmıyorum.
    Karşılaştırmanın kendisi biraz kategori hatası. Biri bir DNA düzenleme teknolojisi, diğerleri ise iletim platformları. CRISPR hakkındaki abartı çoğunlukla ne kadar devrimci olabileceğine ilişkindi; yığının başka bir katmanındaki belirli teknolojilerle takvim karşılaştırması yapmakla ilgili değildi diye hatırlıyorum.
  • CRISPR, genetik araştırmalarında oyunun kurallarını değiştirdi. Çok sayıda gen knockout çalışması CRISPR kullanıyor. Ama klinik kullanım açısından en başından beri tuhaf derecede abartılmıştı ve genetik geçmişi olan biri için bu açıktı.
    Halk genel olarak temel genetiği pek anlamıyor; bunda lise fen müfredatının bunu yeterince işlememesinin de büyük payı var bence. Mendel genetiğine fazla zaman ayırırken temel ilkeleri gerektiği gibi işlemiyor.
    Vücuttaki tüm hücreler bir DNA kopyasına sahip olduğu için somatik DNA'yı anlamlı şekilde kapsamlı olarak “düzenlemek” fiilen imkansız ve akılsız bir girişimdir. Etki beklenebilecek şeyler; germ hattı DNA'sını, kök hücre DNA'sını düzenlemek, mRNA ifadesini modüle etmek (ör. retinoidler. Yüze retinol/adapalen krem sürmek de bir “gen tedavisi”dir) ya da çeviri mekanizmasının kullanacağı yabancı mRNA'yı vermek (ör. mRNA aşıları) gibi şeylerdir.

• Bu kez gerçekten işe yaramasını umuyorum. Neredeyse tam 10 yıl önce de önerilen bu tür kanser tedavilerinden biri için çok heyecanlanmış, öğle arasında iş arkadaşlarıma anlatmaya niyetlenmiş ama inandığım için alay konusu olmuştum.

  • Oldukça iyimserim. Bence bu, çeşitli temel teknolojilerin her birinin belli bir seviyeyi aşması gereken bir eşik problemi.
    Son 10-20 yılda temel teknoloji düzeyinde inanılması güç ilerlemeler yaşandı ama tek tek teknolojiler patlayıcı bir gelişmeyi başlatmaya yetmediği için henüz dönüşüm yaşanmadı; bu yüzden çoğu kişide büyük bir heyecan yaratmadı. Şimdi ise çeşitli teknolojilerin yeterince ucuz, hızlı ve iyi hale geldiğini ve sonunda bunun işaretlerini görmeye başladığımızı düşünüyorum.
  • Gerçek in vivo gen mühendisliği ortadan kaybolmayacak ve kansere karşı güçlü bir araç olacak. Ancak her bir belirli girişime şüpheyle yaklaşmak gerekir. Çünkü bu yolculuk onlarca yıllık ölçeklerle ölçülüyor.
    Bu, belli bir mucize ilacın sönüp gitmesi hikayesi değil. Erken tedavi uygulama alanına doğru olgunlaşan bir araçlar ailesi.

• Kanser tedavisinin geniş kapsamlı yıkımdan, yani kemoterapi/radyasyondan giderek daha fazla kötücül hücrelerin hassas tanımlanmasına kaydığını görmek dikkat çekici. Artık mesele “kanser hücrelerini öldürebilir miyiz?” değil de “yalnızca kanser hücrelerini güvenilir şekilde tanımlayıp hepsine ulaşabilir miyiz?” gibi görünüyor. Bu makale de o yönde atılmış bir başka adım gibi duruyor.

  • Bununla ne demek istediğini pek anlamadım. Biz kanser hücrelerini her zaman öldürebiliyorduk; mesele her zaman “nasıl sadece kanseri öldürürüz?” olmuştu. Yöntemine bağlı olarak onlarca hatta yüzlerce yıldır kanseri yakıyor, kesip çıkarıyor ve ilaçlarla saldırıyoruz.
    Değişen şey meselenin türü değil, araçların hassasiyeti. Onun bile hastanın yaşamını iyileştirirken gerçekten bu hassasiyeti sağlayıp sağlayamayacağını hâlâ görmemiz gerekiyor.

• Yeni kanser öldürücü ilaçların durumu ve onay darboğazı için https://www.writingruxandrabio.com/archive içindeki üst sıralardaki birkaç yazıya da bakmaya değer.
  AI ve kanser tedavisi hakkındaki yazı ise https://www.writingruxandrabio.com/p/a-response-to-dario-amo...

  • Kanser ilaçları gerçekten korkutucu şeyler. Vücudumuzun bir parçasına temelden saldıran ilaçlar kullandığımızda ne gibi etkiler doğacağını çoğu zaman bilmiyoruz.
    Uzun yıllardır birlikte olduğum partnerim, en kötü huylu kanserlerden birine sahipti ve hedefe yönelik tedavi yoktu. Mevcut ilaçların deneysel bir kombinasyon tedavisini aldı; yan etkilerinin bazıları şunlardı:
    İlaç infüzyonu sırasında kalbin durması. 18 aylık tedavi boyunca bunu birkaç kez yaşadı.
    Yaygın mantar enfeksiyonu
    Gastrointestinal sistemde delik oluşması ve ardından sepsis
    Bunlar korkunç etkilerin yalnızca bir kısmı.
    Üstelik bu, “iyi yanıt” sayılıyordu. Başka hastalar ilaç kombinasyonu yüzünden öldü.
    Kanser tedavisi dünyasında yavaş ilerlemek işte böyle bir şey.
  • İyi yazı ve iyi nokta. Daraxonrasib'i sabırsızlıkla bekleyen bir bakım veren olarak bile, en azından kurumsal mekanizmanın mümkün olduğunca hızlı hareket ettiğini kabul edebilirim.
    Hatta ilk kohorttaki klinik deney hastasının infüzyondan hemen sonra aceleyle hastaneye götürüldüğünü bizzat gördüm. O ilaç daha ileri gitmedi. Mevcut klinik deney süreci, insan hayatını riske atmadan daha hızlı hale getirilemez.

• Makalede çok fazla ayrıntı yok ama “diğer CRISPR tedavilerinde olduğu gibi iletim temel zorluk ve büyük genom kesici enzimin tüm hedef hücrelere verimli biçimde ulaştırılması gerekiyor” kısmına bakınca bunun hâlâ in vitro aşamada olduğu görülüyor.
  Gerçek insan tedavisinde kullanılması için muhtemelen birkaç yıldan onlarca yıla kadar zaman gerekecek. Yine de iyi haber

  • Doğru. Kanserde hücrelerin %99’una ulaştırmak yeterli değil. Hayatta kalan %1 hızla yeniden büyüyecektir
  • Gen tedavisinde sık görülen bir sorun, bunun karaciğerde toplanmasıdır. Bunun nedeni karaciğerin detoksifikasyondan sorumlu olmasıdır. Ancak bağışıklık sistemi bunu karaciğerde fark edip organa saldırırsa tehlikeli bir bağışıklık tepkisi oluşabilir ve hasar nedeniyle kişi hayatını kaybedebilir